拉莫三嗪是一种常用于治疗癫痫和某些情绪障碍的药物,在由伦敦大学学院研究人员领导的一项全球首创的试验中,它被证明是一种治疗罕见的遗传性神经肌肉疾病非营养不良性肌强直的极佳选择。
这项研究发表在《柳叶刀神经病学》杂志上,详细介绍了研究人员对患有这种疾病的人进行的两种药物美西律和拉莫三嗪的“头对头”试验。
该试验在伦敦大学学院皇后广场神经肌肉疾病多学科中心和伦敦大学学院国家神经病学和神经外科医院进行,涉及 60 名确诊为非营养不良性肌强直的成年人。
患者被随机分配接受美西律 8 周,随后接受拉莫三嗪 8 周治疗,或接受相反的治疗顺序,治疗间休息 7 天。参与者和研究人员都不知道他们接受的是哪种治疗。
在试验结束时,发现拉莫三嗪可以减轻僵硬感(非营养不良性肌强直的主要症状),其减轻程度与美西律大致相同。
首席研究员维诺·维韦卡南达姆博士(伦敦大学学院皇后广场神经病学研究所和神经病学顾问)表示:“英国大约每 17 人中就有 1 人患有罕见疾病,而且大多数人无法得到治疗。许多都是神经系统疾病,罕见性使得开发治疗方法的临床试验非常困难。