新传媒网根据马萨诸塞州总医院 (MGH) 神经临床研究所进行的一项研究，抗癫痫药物 ezogabine 降低了皮质和脊髓运动神经元细胞的病理兴奋性，这是肌萎缩侧索硬化症 (ALS) 患者临床功能障碍的早期迹象。除了更清楚地了解运动神经元兴奋性作为 ALS 的重要疾病途径之外，发表在《JAMA Neurology》上的多中心研究还涉及使用通过以下方法鉴定的药物对 ALS(也称为卢伽雷氏病)进行的首次临床研究：诱导多能干细胞(iPSC)模型。
“干细胞方法使我们能够捕获运动神经元的过度兴奋——一种突出的疾病表型——然后证明依佐加滨能够减少 ALS 患者的过度兴奋，”主要作者 Brian Wainger 医学博士说。麻省总医院希利 ALS 中心的主任。“我们的研究结果可能对 ALS 研究领域产生重要影响，既证明了 ezogabine 对 ALS 患者兴奋性的影响，又表明皮质和脊髓运动神经元兴奋性的指标可以用作多位点的药物生物标志物。临床试验。”
ALS 是一种进行性神经退行性疾病，会导致大脑和脊髓中控制言语、吞咽和肢体运动的神经元死亡。该病以著名棒球运动员卢伽雷 (Lou Gehrig) 的名字命名，他于 1939 年被诊断出患有这种疾病。美国约有 20,000 名 ALS 患者，并且每年新增 5,000 例新诊断病例。目前，美国批准了三种治疗 ALS 的药物，每种药物的疗效都有限，因此迫切需要能够改变这种致命疾病病程的新疗法。
MGH 对 ezogabine 的研究并不是为了评估该药物对神经退行性疾病的长期影响，而是为了揭示出错的生物过程并确定药物干预的新分子靶点。为此，在美国 12 个地点对 65 名 ALS 参与者进行了为期 10 周的 2 期研究，调查了使用神经元兴奋性指标作为疾病进展预测指标的可行性。Wainger 解释道：“我们首次证明，这些神经生理学检测可以在多个研究中心有效部署，这对于 ALS 等疾病的试验非常重要，因为研究人员依赖多个研究中心进行招募。”“这一发现可能有助于评估其他治疗 ALS 的药物，甚至运动神经元指标可以作为关键生物标志物的其他疾病。
