靶向药物对患有某些突变的肺癌患者有效

根据最近公布的二期临床试验结果，一种名为卡马替尼的靶向疗法可以为患有特定基因突变的晚期肺癌患者提供显着的益处。该试验发表在《新英格兰医学杂志》上，由马萨诸塞州总医院 (MGH) 研究人员领导的国际团队进行。

一种名为 MET 的蛋白质影响细胞内的多种过程，而激活编码这种蛋白质的 MET 基因的改变与许多癌症有关。MET 可以通过多种机制激活。1% 到 6% 的非小细胞肺癌(NSCLC) 患者会出现 MET 基因的多个拷贝，称为 MET 扩增。MET外显子14 跳跃突变会导致表达蛋白中称为外显子 14 的区域缺失，这种突变发生在大约 3% 到 4% 的 NSCLC 患者中，并且与不良预后相关。

卡马替尼药物是一种高效、选择性的 MET 抑制剂。现在，研究人员报告了 2 期 GEOMETRY mono-1 研究的结果，该研究调查了卡马替尼在 364 名患有 MET 外显子 14 跳跃突变或 MET 扩增的晚期 NSCLC 患者中的活性。这项研究的结果是美国食品和药物管理局于 2020 年 5 月批准卡马替尼用于治疗 MET 外显子 14 跳跃的 NSCLC 患者的基础。

在患有 MET 外显子 14 跳跃突变的患者中，卡马替尼作为一线治疗时具有非常高的缓解率 (68%)，并且在患者接受化疗和免疫疗法等其他治疗后使用时具有极好的缓解率 (41%)。在具有至少 10 个基因拷贝的 MET 扩增的患者中，卡马替尼用作一线治疗时的缓解率为 40%，在其他治疗后使用时的缓解率为 29%。该药物对于 MET 扩增水平较低的患者效果有限。

结果表明，卡马替尼对于患有 MET 外显子 14 跳跃突变且之前未接受过治疗的 NSCLC 患者可能是一种特别有效的治疗方法。